Naukowcy wyleczyli myszy z HIV dzięki technologii CRISPR

Do odkrycia lekarstwa na HIV wciąż jednak daleka droga.
.get_the_title().

O technologii edytowania genów CRISPR zrobiło się głośno pod koniec listopada zeszłego roku, gdy chiński lekarz He Jiankui poinformował, że na świat przyszły pierwsze genetycznie modyfikowane dzieci – dwie dziewczynki. Bliźniaczki mają być odporne na wirusa HIV za sprawą usunięcia genu CCR5, gdy były jeszcze embrionami (więcej pisaliśmy o tym tutaj).

Technologia CRISPR, nazywana niekiedy „molekularnymi nożycami”, pozwala na modyfikowanie określonych sekwencji DNA w niezwykle precyzyjny sposób – wadliwy gen można dzięki niej dezaktywować albo zastąpić prawidłowym.

W przyszłości może być wykorzystywana w skuteczniejszym leczeniu wad genetycznych, ale także przy budowaniu organizmów „na zamówienie” – o takich właściwościach, jakie chcemy uzyskać. To ostatnie sprawia, że molekularne nożyce budzą niekiedy skrajne emocje. Zwolennikiem tej technologii jest między innymi Bill Gates, który w zeszłym roku opublikował na jej temat artykuł. Jednak nie tylko on widzi w CRISPR szansę dla ludzkości. Grupie naukowców z Lewis Katz School of Medicine z Temple University i University of Nebraska Medical Center udało się niedawno wyeliminować wirusa HIV z DNA badanych myszy. Wyniki eksperymentu, które zostały opublikowane na łamach magazynu „Nature Communications”, to prawdziwy przełom w walce z wirusem HIV, na który cierpi aż 37 mln osób na całym świecie.

Wirusa HIV nie da się póki co całkowicie wyleczyć – dzięki przyjmowaniu leków antyretrowirusowych da się jedynie kontrolować zakażenie. Eksperyment przeprowadzony na 21 myszach, które zostały zmodyfikowane genetycznie tak, by pod pewnymi względami przypominać człowieka, daje nadzieję na to, że technologia CRISPR w połączeniu z terapią antyretrowirusową wyeliminuje HIV z organizmu. Początkowo zarażonym myszom podano leki antyretrowirusowe, które spowalniają namnażanie się wirusa w organizmie. Gryzonie przyjmowały je przez kilka tygodni.

Następnie do akcji wkroczyły molekularne nożyce – naukowcy wyczyścili segmenty genomu odpowiadające za HIV. W ten sposób udało się całkowicie wyeliminować wirusa u 9 spośród 21 myszy.

Aby ta metoda została przetestowana na ludziach, potrzeba jednak wiele pracy. – To, co działa na myszy, wcale nie musi działać na ludzi. Ograniczenia związane z efektami na myszach są powiązane z różnicą gatunków, sposobem podawania leku i jego rozkładu, który jest dużo łatwiejszy u tych zwierząt niż u mężczyzn i kobiet – mówi współautor badań, dr Howard Gendelman.

Tekst: NS

Print
Print Text
Zobacz więcej
Wybierz region
Facebook